İçerik

• İçindekiler: Somatik Gen Terapisi ile Germline Gen Terapisi Arasındaki Fark
• Somatik Terapi Nedir?
• Germline Tedavisi Nedir?
• Anahtar Farklılıklar

Gen tedavisi, nükleik asit polimerlerini bir hastanın hücresine ilettiğimiz tekniktir. Bu teknik, tıpkı gen terapisinde kullanılan genin gen ilaç olarak adlandırılmasının neden olduğu ilaçlar gibi ilaçları tedavi etmek için kullanılır. Gen terapisi, somatik gen terapisi veya germline gen terapisi olabilir. Somatik gen terapisinde, ilaç genleri vücudun somatik hücrelerine dahil edilir. İlaç genleri germ hücresine veya zigotlara eklendiğinde, germline gen tedavisi olarak adlandırılır. Somatik gen terapisindeki değişiklikler kalıtsal değildir, germline gen terapisindeki değişiklikler kalıtsaldır.

İçindekiler: Somatik Gen Terapisi ile Germline Gen Terapisi Arasındaki Fark

• Somatik Terapi Nedir?
• Germline Tedavisi Nedir?
• Anahtar Farklılıklar

Somatik Terapi Nedir?

Genler somatik hücrelere sokulduğunda, somatik terapi olarak bilinir. Somatik gen terapisinde, yeni genlerin transferine bağlı herhangi bir değişiklik, sadece tek tek hastaları etkiler ve kapalı kaynakları tarafından miras alınmaz. Somatik gen terapisinde, terapötik DNA, genom içine veya harici bir epizom veya plazmid olarak entegre edilir ve hastalığın tedavisinde yardımcı olur. Kullanılan genler çoğu durumda belirtilen dokulardır, ancak genin yeri belirtilmemiştir ve dokunun normal seviyesini ve dağılımını yeniden oluşturmak mümkün olmayabilir. Somatik gen terapisine hiçbir etik sorun eklenmemiştir. Somatik gen terapisi, normal ve sağlıklı bir genin, genetik bir hastalıktan etkilenen bireyin uygun hücrelerine yerleştirilmesini içerir, bu teknik, rahatsızlığı kalıcı olarak düzeltir. Genler, kişinin hücresine virüsler (kendi genlerini insan genomu ile değiştirerek) veya lipozomlar (DNA'yı bir hücreye taşıyan yağ benzeri hücreler) ile taşınır. Bu genler çekirdekteki kromozomlara yerleştirilir. Hedef hücreler kemik iliği veya kasları veya ciğerleri olabilir. Kemik iliğinde hücreler kolayca izole edilir ve tekrar implante edilir. Kişinin hücresine yerleştirilen kemik iliği hücreleri, kan hücresi üretmek için tüm hayatı boyunca bölünebilir.

Germline Tedavisi Nedir?

Germ hücreleri veya gamet, fonksiyonel genin eklenmesiyle modifiye edildiğinde, germline gen terapisi bilinmektedir. Organizmanın tüm hücreleri, sadece germ hücreye değiştirilmiş bir gen sokularak modifiye edilir. Böylece değişiklikler kalıtsaldır ve gelecek nesillere aktarılır. Bu tekniğin temel avantajı, tüm hücrelere kolayca erişilebilmesidir, çünkü bunlar vücudun dışındadır ve genin verilmesi daha az problemlidir. Ve germ hücresine yerleştirilen gen, büyüme ve gelişme sırasında soy hücrelerine bulaşacak ve hastalığın tedavisine yardımcı olacaktır. Bu tekniğin dezavantajı, birçok etik soruyu gündeme getirmesidir, çünkü insanların kalıtım kalıplarını etkiler. Ayrıca, bu teknikte teratojenik sonuçlara neden olan yüksek takılma mutasyon sıklığı gözlenmektedir.

Anahtar Farklılıklar

1. Somatik terapide, fonksiyonel genler somatik hücrelere verilirken, germline terapisinde genler germ hücresine veya gametosit içerisine sokulur.
2. Somatik terapideki değişiklikler sadece bireysel hastaları etkiler ve germline terapisindeki değişiklikler kalıtsaldır ve kişinin gelecek kuşaklarına aktarılırken yavruları tarafından miras alınmaz.
3. Somatik terapide etik sorun yoktur, germline terapisinde henüz cevaplanamayacak birçok etik sorun vardır.
4. Çoğu zaman normal gene benzer normal ekspresyon seviyesi elde etmek imkansız iken, germline terapisinde teratojenik sonuçlara neden olan yüksek oranda mutasyon gözlenir.